Milyonlarca kişinin hayatı kurtulacak. Kökünden bitiriyor. Tek dozu yetiyor

Yüksek kolesterolün kontrol altına alınmasında yeni bir dönem başlayabilir. Çin'de yürütülen küçük çaplı bir gen düzenleme çalışmasında, tek doz uygulanan deneysel tedavinin bazı hastalarda LDL kolesterol düzeyini 6 ay içinde yüzde 52 oranında azalttığı bildirildi. Ancak yöntemin güvenilirliği ve uzun vadeli etkileri için daha geniş araştırmalara ihtiyaç bulunuyor.

Independent Türkçe’nin haberine göre, yüksek kolesterol, uzun süre herhangi bir belirti vermeden ilerleyebilen sağlık sorunları arasında yer alıyor. Kandaki LDL kolesterol düzeyinin yükselmesi, zaman içinde damarların iç duvarlarında plak oluşumuna ve damar sertliğine neden olabiliyor. Bu durum da kalp krizi ve inme gibi ciddi kalp ve damar hastalıklarının riskini artırabiliyor.

Bilim dünyasında kolesterol düzeylerini düşürmek için uzun süredir kullanılan ilaçlara alternatif olabilecek yöntemler üzerinde çalışmalar yürütülüyor. Son dönemde öne çıkan araştırmalardan biri ise doğrudan genleri hedefleyen deneysel tedavilere odaklanıyor.

Çin'in Şanghay Jiao Tong Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, özellikle ailevi hiperkolesterolemi olarak bilinen kalıtsal hastalığa sahip kişiler üzerinde deneysel bir gen düzenleme yöntemi uyguladı.

Çalışmaya 34 ile 62 yaşları arasında altı gönüllünün katıldığı belirtildi. Araştırmacılar, karaciğerde kolesterol metabolizmasında önemli rol oynayan PCSK9 genini hedefledi.

PCSK9 geninin etkinliğinin azaltılması, karaciğerin kandaki LDL kolesterolü temizleme kapasitesinin artırılmasına yardımcı olabiliyor. Bu nedenle bilim insanları, söz konusu geni gen düzenleme teknolojileriyle kontrol altına almanın kolesterol tedavisinde yeni bir seçenek oluşturabileceğini düşünüyor.

Araştırmanın en dikkat çekici sonuçlarından biri, en yüksek dozu alan üç gönüllüde ortaya çıktı. Bu kişilerde tedaviden sonraki altı aylık süreçte PCSK9 aktivitesinin yaklaşık yüzde 74 oranında azaldığı, LDL kolesterol düzeyinin ise yüzde 52'ye kadar gerilediği bildirildi.

Katılımcıların bazılarında ateş ve kas ağrısı gibi hafif yan etkiler görüldü. Bu şikâyetlerin yaklaşık 24 saat içinde ortadan kalktığı ve başka önemli bir yan etkinin bildirilmediği aktarıldı.

Bununla birlikte araştırmanın yalnızca altı kişiyle yapılmış olması sonuçların henüz genel nüfusa uygulanabilecek kesin bir tedavi olarak değerlendirilmemesi gerektiğini gösteriyor. Deneye katılan kişilerin uzun süre takip edilmesi planlanıyor.

Benzer bir yaklaşım ABD'de Cleveland Clinic tarafından yürütülen farklı bir çalışmada da araştırılıyor. Bu araştırmada ise ANGPTL3 isimli gen hedef alındı. Çalışmanın en yüksek doz grubundaki dört gönüllüde LDL kolesterol seviyesinde yüzde 52, trigliserit düzeyinde ise yüzde 48 oranında düşüş gözlendiği bildirildi.

Araştırmacılar, ANGPTL3 geninin faaliyetini doğal olarak azaltan genetik değişikliklere sahip kişilerin çok düşük kolesterol ve trigliserit düzeylerine sahip olduğunu ve kalp hastalıklarının daha az görüldüğünü ortaya koyan önceki çalışmalardan yararlanıyor.

Bu bulgular, tek seferlik gen düzenleme uygulamalarının gelecekte bazı kalıtsal yağ metabolizması bozukluklarının tedavisinde kullanılabileceği düşüncesini güçlendiriyor.

Kolesterol vücudun ihtiyaç duyduğu bir yağ türü olsa da kandaki LDL kolesterolün uzun süre yüksek seyretmesi sağlık açısından risk oluşturabiliyor. LDL'nin damar duvarlarında birikmesiyle plaklar meydana gelebiliyor.

Damar sertliği olarak bilinen aterosklerozun ilerlemesi, kan akışının azalmasına yol açabiliyor. Kalbi besleyen damarların etkilenmesi göğüs ağrısı ve nefes darlığına neden olabilirken, ileri vakalarda kalp krizi riski ortaya çıkabiliyor.

Bacak damarlarının etkilenmesi ise özellikle yürürken ağrı, kramp, uyuşma, karıncalanma veya ayaklarda soğukluk hissine yol açabiliyor.

Yüksek kolesterolün en önemli özelliklerinden biri çoğu kişide belirgin bir belirtiye yol açmaması. Bu nedenle kişinin kolesterol düzeyinin yüksek olduğunu yalnızca günlük yaşamda ortaya çıkan şikâyetlere bakarak anlaması mümkün olmayabilir.

Nadir durumlarda göz kapaklarının çevresinde sarı renkli yağ birikimleri veya cilt altında yağ dokusu oluşumları görülebiliyor. Ancak bu bulguların bulunmaması kişinin kolesterolünün normal olduğu anlamına gelmiyor.

Bilim insanları, gen düzenleme yöntemlerinin gelecekte daha geniş hasta gruplarında kullanılabileceğini umuyor. Ancak bu tedavilerin rutin kullanıma girmesi için daha fazla gönüllünün yer aldığı, uzun süreli ve kapsamlı klinik araştırmaların tamamlanması gerekiyor. Bu nedenle deneysel iğnelerin mevcut kolesterol ilaçlarının yerini aldığı sonucuna henüz varılamıyor.